Naučnici po prvi put mijenjaju DNK kako bi liječili hemofiliju

07.12.2015 14:17

Istraživači kalifornijske kompanije Sangamo BioSciences rade na prvoj tehnici modifikacije CRISPR genoma kako bi se borili protiv bolesti i to u okviru studije koju je odobrila tamošnja Agencija za hranu i lijekove.

Otkriće CRISPR/Cas9 sistema zauvijek je promijenilo nauku, omogućivši naučnicima da brzo i efikasno mijenjaju DNK. Naravno, tako nešto bilo je moguće i ranije, ali ne sa takvom preciznošću.

Ukratko, Cas9 je jedan od enzima koji proizvodi CRISPR sistem. On se vezuje za DNK na specifičan način i presjeca je tako da omogućava preciznu manipulaciju lancem.

Sangamo BioSciences dobila je dozvolu da tu tehniku koristi u liječenju hemofilije B, poremećaja koji onemogućava zgrušavanje krvi. Kod osoba sa ovim tipom hemofilije jetra ne proizvodi Factor IX, ključni protein za zgrušavanje krvi.

Metod bi trebalo da podrazumijeva premještanje gena Factor IX bliže albuminu, koji jetra prirodno proizvodi, pod pretpostavkom da će time organ biti podstaknut da proizvodi oba.

Prije samo nekoliko dana Nacionalna akademija nauka SAD, Medicinski institut, kineska Akademija nauka i Kraljevsko društvo u Londonu učestvovali su na međunarodnoj konferenciji na kojoj se raspravljalo o ovoj tehnici i veliki broj stručnjaka pozvao je svijet da se stavi moratorijum na takvu vrstu zahvata, dok se bolje ne sagledaju potencijalne posljedice promena na genima.

Međutim, nadglasali su ih oni koji smatraju da ova vrsta terapije predstavlja budućnost liječenja.